식품의약품안전평가원이 2026년 7월 발간한 「주요국 의약품 규제 동향 브리프」 제19호입니다. 제19-1호 기획 원고와 제19-2호 동향 단신으로 구성되어 있으며 PROTAC·circRNA 등 차세대 치료제 플랫폼, AAV 유전자치료제의 장기 안전성, 식품의약품안전평가원의 ISO 17034 기반 KOLAS 공인표준물질생산기관 인정 및 한국·미국·유럽·일본·호주의 최근 의약품 규제 동향을 정리한 자료입니다. 

■ 주요 수록 내용

[기획원고 — Vol.19-1]

 ◦ PART 01. 활성 억제에서 표적 분해로: PROTAC의 작용 기전, 임상 현황 및 시장 전망
  - 세포 내 유비퀴틴-프로테아좀 시스템을 활용해 질환 유발 단백질을 선택적으로 제거하는 PROTAC의 구성요소와 분해 기전, 기존 저분자 억제제 대비 약리학적 강점 설명. 최초의 PROTAC 기반 허가 의약품인 베프데게스트란트의 임상시험 결과와 FDA 승인 근거를 분석하고 나노 기반 전달 시스템, 분해제-항체 접합체(DAC), LYTAC, RIPTAC 등 기존 기술의 한계를 보완하기 위한 차세대 플랫폼 소개. 국내외 임상 파이프라인과 시장 전망을 바탕으로 PROTAC 및 표적단백질분해 기술의 개발 동향 제시.(p.4~37)

 ◦ PART 02. circRNA: mRNA를 넘어서는 차세대 플랫폼
  - 원형 구조를 바탕으로 선형 mRNA보다 높은 안정성과 발현 지속성을 갖는 circRNA의 생성·작용 기전과 약리학적 특성 설명. 바이러스성·비바이러스성 전달 플랫폼을 비롯해 암, 감염병, 만성질환 및 생체 내(in vivo) CAR-T 분야의 전임상 연구와 임상 진입 사례 정리. 주요 학회 발표, 기업 투자 및 인수·합병 동향과 시장 전망을 살펴보고, 생산공정 표준화, 전달 효율, 면역반응 및 장기 안전성 등 상용화를 위해 검토가 필요한 과제 제시(p.38~75)

 ◦ PART 03. AAV 유전자치료제의 첫 인체 유전독성 사례와 장기 안전성 관리의 중요성
  - AAV 유전자치료제 투여 후 벡터 서열이 숙주 유전체에 삽입된 뇌종양 사례를 중심으로 사람에서 확인된 유전 독성 사례와 종양 발생 가능 요인 분석. 원종양유전자 PLAG1 영역으로의 벡터 삽입과 함께 프로모터 특성, 투여경로, 국소 벡터 농도, 세포 증식 환경 및 면역학적 상태 등이 복합적으로 작용했을 가능성을 검토함. 한국·미국·유럽의 유전자치료제 장기추적조사 기준을 비교하고 투여 후 장기간이 지난 시점에 나타날 수 있는 안전성 신호에 대한 지속적인 관찰과 위험 기반 관리의 필요성 제시(p.76~99)

 ◦ PART 04. 국가표준품, 세계 표준으로: 식약처 ISO 17034 국제 인정의 의미와 전망
  - 국가표준품과 국제 인증표준물질(Certified Reference Material, CRM)의 개념 및 의약품 품질관리에서의 활용 분야를 설명하고 표준물질생산기관의 품질·기술 역량에 관한 국제표준인 ISO 17034의 주요 요건 소개. 식품의약품안전평가원의 KOLAS 공인표준물질생산기관 인정 획득과 감기약 성분 2종의 국제 인증표준물질 개발 내용 정리. 국내 인증표준물질의 안정적 공급을 통한 시험 결과의 신뢰성·소급성 확보, 해외 표준물질 의존도 완화 및 국내 제약기업의 해외 규제 대응 지원 가능성 제시(p.100~109)

[동향 단신 — Vol.19-2]

 ◦ 한국의 최근 의료제품 동향
  - 바이오시밀러의 신속심사 대상 추가와 제조방법 변경관리 기준 개선, 국내 개발 최초 CAR-T 유전자치료제 허가, 신약·바이오시밀러·신기술의료기기를 대상으로 한 ‘240일 허가’ 혁신 프로세스 및 EMA 의약품 과학적 공동평가(OPEN) 프로그램을 통한 첫 국제 공동 심사 사례 소개. 허가자료 사전 점검, 허가 신청 전 대면회의, 동시·병렬심사 및 수시 검토·보완체계 도입 등 국내 허가·심사 절차 개선과 국제 공동 심사 참여 동향 정리(p.5~21)

 ◦ 미국의 최근 의료제품 동향
  - 시판 후 개별 이상사례 보고의 ICH E2B(R3) 전환, 바이오마커 생체분석법 검증, 유전자편집 치료제의 NGS 기반 안전성 평가와 기존 지식 활용, 세포·유전자치료제의 CMC 유연성 등 FDA 가이던스 소개. 항생제 불순물 관리, CDI 관련 의약품 개발, 임신 중 의약품 안전성 연구, 오피오이드 유익성-위해성 평가, 항암제 개발 시 동물시험 감축, 마스터 프로토콜 및 정량적시스템약리학 활용 및 유효성에 대한 실질적 근거 입증 등 비임상·임상 개발 관련 규제 동향과 새로운 작용 기전의 고혈압 치료제 승인 사례 정리(p.22~82)

 ◦ 유럽의 최근 의료제품 동향
  - 다국가 임상시험 신청을 위한 CTIS 임시 우회 절차, 가상 대조군의 비임상시험 활용, MHRA-NICE 연계 승인 경로, IRAS 기반 임상시험 통합 심사 및 임상시험 변경 Route B 등 임상시험 절차 개선 동향 소개. ICH M15 도입을 위한 모델 기반 의약품 개발(MIDD) 과학적 자문, 핵심 의약품법 잠정 합의 및 적용 범위 확대, ISO IDMP 데이터 제출, 동물실험 단계적 폐지 로드맵 및 다국가 임상시험 Part II 통합 템플릿 등 유럽의 의약품 개발·공급 및 자료 표준화 관련 동향 정리(p.83~120)

 ◦ 일본의 최근 의료제품 동향
  - 단클론항체의 일반독성시험 설계를 최적화하기 위한 고려사항과 동등생물의약품 개발 시 비교 유효성 임상시험의 필요성을 판단하기 위한 PMDA 가이드라인 소개. 비임상·임상자료와 품질 비교 결과 등 관련 근거를 종합하여 시험 필요성을 판단하는 개발 방향 정리.(p.121~125)

 ◦ 호주의 최근 의료제품 동향
  - 조제 의약품의 합법적인 제조·공급·광고 요건을 정리한 호주 의약품청(TGA) 가이던스 소개. 환자별 처방에 따른 조제 원칙과 제조면허 면제 범위, 품질기준 및 광고 제한을 설명하고 생물학적 제제, 의료용 대마, GLP-1 수용체 작용제 유사체 및 정맥 주사 요법 등 고위험 제품에 적용되는 추가 제한사항 정리(p.126~131)

※ 안내: 주요 수록 내용은 참고용 AI 정리본입니다. 정확한 내용은 원문 PDF를 확인하시기 바랍니다.